Gen Terapisi

Gen terapisi, normal fonksiyonunu yapmayan, eksik veya hatalı protein üretimine neden olan bir geni düzeltmek amacıyla DNA veya RNA moleküllerinin, insan hücre, organ veya dokularına transfer işlemidir. Günümüzde kalıtsal hastalıkların ve kanser, enfeksiyon gibi edinsel hastalıkların tedavisinde, gen terapisi, gen düzenleme ve gen susturma gibi moleküler teknikler kullanılmaktadır. Gen terapisi alanında uzun yıllardan beri devam eden çalışmalar son zamanlarda moleküler genetik alanındaki ilerlemelerle önemli gelişmelere neden olmuştur. Gen terapide en önemli başarı, istenen fonksiyonu sağlamak amacıyla oluşturulan gen dizisinin hücre içine verilmesi için spesifik viral vektörlerin, plazmidlerin, nanopartiküllerin, mikroRNA’ların istenilen şekilde tasarlanmasının mümkün hale gelmiş olmasıdır. Başarılı bir vektör, DNA parçasını uygun bir şekilde, az toksisite ile hedef hücrelere ulaştırabilmektedir.